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よくあるご質問

皆さまから多く寄せられるご質問とその回答を掲載しています。

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2021年5月21日更新

株主総会・決算説明会でのご質問

第8回定時株主総会での質疑応答要約(2021年4月28日)

パイプライン

再生細胞医薬品「SB623」慢性期外傷性脳損傷プログラムの
国内製造販売承認申請の状況について(2020年12月15日発表)

慢性期脳梗塞米国フェーズ 2(STR-02)解析結果について(2020年9月15日発表)

  • Q.

    複合FMMSとはなんですか。

    A.

    FMMSとはFugl-Meyer Motor Scale(FMMS)の略称であり、Fugl-Meyer Assessment(FMA)と表記されることもあります。脳卒中後に片麻痺のある患者さんの身体機能の障害の程度を臨床的に評価するたの指標で、臨床試験で広く活用されています。FMMSには、動き、上肢のサブスケール(スコア0〜66)および下肢のサブスケール(スコア0〜34)の測定項目が含まれます。
    複合FMMS(Composite FMMS)とは、FMMS全項目の合計スコアだけでなく、上肢のサブスケールおよび下肢のサブスケールも個別に評価するように、FMMSに修正を加えた評価方法のことです。患者さんよっては、麻痺の部位が全身に及ぶ方もいれば、上肢や下肢に限定されている方もいます。複合FMMSは、そのような麻痺部位の違いを考慮に入れ、改善の程度や臨床的意義を正確に解釈するための評価方法と考えます。

  • Q.

    MCIDとはなんですか。

    A.

    MCIDはMinimal Clinically Important Differenceの略称で、「臨床的に重要な最小の差異」です。患者さんの臨床状態や機能、生活の質(QOL)の評価において測定された値の変化で、「有意な変化」と言える最小の変化(変化値)として定義されます。これは、患者さんの主観を評価する患者立脚型質問票(patient reported outcome;PRO)において、患者さんにおける変化が有益であると解釈できる最小の変化値という概念で、1989年にJaeschke*らによって初めて提唱されました。
    MCIDの目的は実際の臨床において意味のある最小の値を知ることであるため、現在も「臨床的に意味のある差(MCID)とは何か」という研究が臨床現場で積極的に行われています。
    昨今では、規制当局においても、統計的な有意差に加えて臨床的に意味のある結果を求め始めていると言われています。
    *Jaeschke R, et al: Measurement of health status. Ascertaining the minimal clinically important difference.Control Clin Trials. 1989certaining the minimal clinically important difference.Control Clin Trials. 1989

  • Q.

    複合FMMS値の設定と解析手順について教えてください。

    A.

    臨床試験で使用するエンドポイントは、通常、統計学的有意差を見ると同時に臨床的に意味がある必要があります。そのため、今回の追加解析は、慢性期脳梗塞治療における臨床的意義の観点から MCIDの値を定義し、その定義の下で改めて、SB623の有効性について解析を行いました。

  • Q.

    なぜ複合FMMSを選択することになったのでしょうか。

    A.

    患者さんの中には上肢又は下肢の一方にだけ運動障害がみられる方もおり、このような患者さんにおいては、従来の FMMS エンドポイントでは、上肢と下肢の両方の運動障害を持った患者さんと同じ改善値が期待されることになります。この点について、専門家委員会より、臨床的により適切に改善値を測るためには、患者さんの運動障害を上肢と下肢に分けて改善値を測ることが妥当であるという判断のもと、今回、上肢、下肢、(上肢と下肢の)合計スコアそれぞれでしきい値が設定された複合FMMSを選択しました。

  • Q.

    複合FMMSはどのように導き出されたのでしょうか。

    A.

    複合FMMSは、①当社から独立した第三者組織である専門家委員会(Delphi Panel:南カリフォルニア大学により召集および管理された米国の有識者パネル)、②統計学的分布によるdistribution method、③客観的な評価と患者の主観の差の関係性によるanchoring method の3つの方法を用いて導き出されました。いずれも、MCID を算定する上で古くから用いられている解析方法です。

  • Q.

    複合FMMS設定した専門家委員会(Delphi Panel)とは、どのようなパネルなのでしょうか。

    A.

    この専門委員会(Delphi panel)は米国の委員会で、当社から独立した第三者組織です。アカデミアが召集をかけ、MCID に特化しさまざまなエンドポイントを評価しています。個人名は非開示となっていますが、運動機能障害の領域で世界的に著名な先生がメンバーとして名を連ねています。そのような Expert の先生方が臨床的意義の観点で複合FMMSの決定に関与しました。

  • Q.

    梗塞巣の大きさの程度と改善度合いは、比例関係があるのでしょうか。

    A.

    当社としては、相関関係があると考えています。一般的に梗塞巣が小さいほど改善度が高いことがわかっています。一方で、梗塞巣の大きさと疾患の重症度は必ずしも相関している訳ではないと言われています。

  • Q.

    脳梗塞で今後実施する治験は、梗塞巣サイズが一定量未満の患者を対象に行われるということでしょうか。

    A.

    先ずは各国の当局と相談することになります。治験デザインの詳細については引き続き検討していきます。

その他

  • Q.

    SB623外傷性脳損傷プログラムの市場規模はどのくらいあるのでしょうか。

    A.

    頭蓋内損傷の続発・後遺症を伴う患者数は厚労省患者調査では2,100人と推定されています。当患者調査では、調査日当日に医療機関を受療した患者の実数から病院を受診する患者数を推定しています。
    一方で、頭蓋内損傷の慢性期では、有効な治療薬がないために在宅のみで過ごされている患者様も存在することが示唆されています。また、頭蓋内損傷の患者数は厚労省患者調査から41,000人と推定されています。
    当社では、頭蓋内損傷の後遺症でお困りの慢性期の患者様に対して、患者会と連携しながら、新たな治療の選択肢を啓発し、患者様に貢献していきたいと考えています。
    代替する治療法がない薬剤はオーファン指定されることがあり、慢性期外傷性脳損傷もその一つです。オーファン指定を受けた薬剤は医療上特に必要性が高いため、一日でも早い承認申請に向けて推進していきます。

  • Q.

    国内のSB623脳梗塞及び脳出血プログラムの進捗や治験開始はいつ頃ですか。

    A.

    現在取り組んているSB623外傷性脳損傷プログラムの国内申請を優先していきます。国内のSB623脳梗塞及び脳出血プログラムの治験については、この外傷性脳損傷プログラムの国内申請完了後に開始予定です。

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