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皆さまから多く寄せられるご質問とその回答を掲載しています。
※このページは随時更新して参ります。承認取得に時間がかかっている理由を教えてください。
承認取得に向けて必要なデータは大きく分けて臨床試験のデータ、非臨床のデータ、生産部分のデータの３つになりますが、現在の課題としては３つ目の生産部分のデータに絞れてきていると認識しています。主に、生産関連の審査への対応および収量減少に関する課題への対応に時間を要しています。
承認取得に向けた生産関連の課題への対応状況を教えて下さい。
収量減少に関する課題について、原因分析は完了しており、解決可能な課題と認識しています。収量減少に関する課題の解決および生産関連の審査対応を進めることで今期中の承認取得を目指します。
収量減少に関する課題は、原材料に起因しているのか或いはSB623の製品製造に起因しているのか教えてください。
特定している原因については、委託先との関係もあり非開示としています。
承認取得に向けて、生産関連の審査対応や収量減少に関する課題以外に認識している問題があれば教えてください。
審査に関する当局との相談内容は非開示としております。当局とは先駆け総合評価相談時から、継続してコミュニケーションを行っており、当社としては自信をもって承認取得に向けて進めています。
今までPMDAとの協議内容については開示されませんでしたが、収量減少の課題は開示されています。この違いはなぜですか？
審査に関する当局との相談内容は非開示としております。収量減少に関する課題は、当局相談とは切り離して、承認取得に向けて当社自身で対応すべき事項と認識しており、今回開示しています。
今後、先駆け審査指定制度の枠組みから外れた形で承認取得を目指す可能性があるのか教えてください。
将来のことについてはお答えできかねます。現時点では、今期中の承認取得を目指して社員一丸となり対応しています。
細胞治療とリハビリテーションの併用に関する取り組み状況を教えてください。
リハビリテーションの重要性は強く認識しています。岡山大学との共同研究（非臨床試験）においては、細胞治療とリハビリテーションの併用の医科学的妥当性および併用による治療効果の向上を確認しています。SB623の上市後はリハビリテーションとの併用療法を推進していく予定です。
第14 回世界脳損傷学会（The 14th World Congress on Brain Injury）でのSB623についての発表後の反響を教えてください。
メディアによる記事等は確認できていませんが、当社としては大きな手ごたえを感じています。
慢性期脳梗塞など、外傷性脳損傷以外のプログラムの状況を教えてください。
慢性期脳梗塞プログラムについては、国内での臨床試験の開始に向けて検討を進めています。その他のプロフラムについては、眼科領域でのOcuMension社との共同研究など様々な取り組みを推進しています。進捗については、開示可能になった時点でご報告いたします。
米国子会社の人員を整理した理由および今後の米国における開発方針を教えてください。
現有データ（SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムのフェーズ２データ）による承認取得の可能性が高い日本での承認取得を最優先事項に位置付け、グループ全体の業務にはほぼ影響のない形で組織の最適化を検討した結果、米国子会社の人員を整理しました。米国は重要な市場と考えており、日本での承認取得を機に米国への展開を加速していく方針です。
従業員の平均年齢が47歳と高く、平均勤続年数が2.3年と短い理由を教えてください。
新薬開発のフェーズに応じて、各フェーズに求められる経験を有した少数精鋭の人員を確保して事業を行っている結果として、このような数値になっています。
新薬開発における、他社開発の新技術（ナノカプセル等）の導入検討の状況を教えてください。
新技術については、常に目を配り、検討を行っています。
6月に収量減少に関する課題の状況報告を予定している中で、5月に個人投資家向け会社説明会を実施する意図を教えてください。
エクイティファイナンスを実施中という状況を鑑み、収量減少に関する課題を含め、会社の状況を幅広くお伝えすることを目的に実施いたします。
収益が無く、多額の開発費が発生し、株式の希薄化が進んでいるという状況ですが、EPS（1株当たり純利益）の成長イメージを説明してください。
本来的には事業を進捗させて企業価値が高まったところでファイナンスを行うというのが原則と考えていますが、承認時期の遅れに伴い、承認に向けた資金の調達が必要となり、ファイナンスを実施しています。まずは、承認を得ることで企業価値を高めることに注力いたします。
株価が低迷しているが、今後期待して良いのでしょうか？
株価については直接コメントすべきではないと考えています。国内SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムの承認取得を機に、適応拡大及び地域の拡大を推進し、企業価値を高めていきたいと考えてます。
2023年3月の決算発表後に、サンバイオのウェブサイト上でIR関連情報が適切に閲覧できないという事象が発生していた。また、本事象に関して会社へ問い合わせたが対応に時間を要した。IR管理体制の改善をお願いします。
ご指摘頂いた内容について、当社側の対応に不手際があったこと、お詫びいたします。IR管理体制の改善に努めます。（※当社ウェブサイト上でIR関連情報が適切に閲覧できないという事象は5月1日に解消しております。）
申請時点と比較して収量が減少したということですが、収量が減少した原因を教えてください。
原因分析は完了しておりますが、当社単独で対応している課題では御座いませんので、詳細な回答は控えさせて頂きます。製造販売業者である当社が責任を持ち、製造委託先の協力のもと対処すべき課題と考えております。
収量減少に関する課題を認識したのはいつですか？
直近複数回の製造結果を踏まえて2023年2月に課題として認識しました。
当局からは、収量減少に関する課題が解決できれば承認すると言われていますか？
収量減少に関する課題は当局に共有しています。審査に関する当局との相談内容は非開示としております。
今期中の承認取得を目指すということですが、6月時点で収量減少に関する課題が解決に向けて順調に進んでいなかった場合、承認取得目標時期にはどう影響しますか？
6月時点で全く解決に近づいていないという状況であれば、承認取得目標時期の再設定が必要になると考えています。
生産関連の審査に対する従前からの対応は完了しましたか？
まだ完了していません。引き続き審査対応を進めていきます。
生産関連の審査に対する従前からの対応の中身は開示されず、収量減少に関する課題は開示されていますが、この違いはなぜですか？
審査に関する当局との相談内容は非開示としております。収量減少に関する課題は、当局相談とは切り離して、承認取得に向けて当社自身で当然対応すべき事項と認識しており、今回開示しております。
研究開発費に関して、今期業績予想値は昨期実績値から約30億円減少しています。減少要因を教えてください。
昨期からグループ全体で人員の最適化を実施しており、その効果が今期費用に反映される見込みです。また、生産関連の契約の見直し等含め、徹底的にコスト管理を実施していきます。なお、昨期は商業用の貯蔵品（約5億円）を研究開発用途に切り替えたことが費用増に寄与しました。以上が主な要因となり、今期は昨期実績から30億円程の費用削減を見込んでいます。
承認取得はいつ頃を予定していますか？
現在、当局において審査中であり、承認時期及び審査状況については、弊社として回答できる立場にありません。引き続き最速での承認取得に向けて取り組んでいきます。
7月22日に9月までの承認取得は無いと判断している旨、発表されたのはなぜですか？
先駆審査指定制度の枠組みの中で本年3月に承認申請したということから、先駆け審査指定制度に関する公開情報に基づき、9月までの承認取得を期待して頂いている方がいると考え発表しました。今後はそのような状況ではありませんが、事業上の必要性を鑑み、適宜適切に対応していきます。
薬価対応の進捗が承認取得時期に影響を与えることはありますか？
承認審査と薬価基準への収載は独立しているため、薬価基準への収載の準備状況が承認取得時期に影響を与えることはないと理解しています。なお、適正な薬価取得に向けた準備は着実に進めております。
これまで資産計上していた貯蔵品を研究開発費として費用計上した理由を教えてください。
海外向けを含む商業製品生産用に購入したものでしたが、国内承認取得及びその後に計画している海外展開の時期が購入時点の想定より後ろ倒しになっていることから、会計上の適切性を鑑み、研究開発費として費用計上することにしました。
カプセル化したSB623の急性期脳梗塞における有効性を示唆する論文を発表されましたが、今後の展開について教えてください。
今回の研究では、SB623単体に比べて、カプセル化したSB623において梗塞サイズの縮小がより強く確認されました。これはカプセル内でSB623が長期に生存し、治療効果の発揮に関与していると考えている細胞からの液性因子の放出がより長期に及んだ結果であると考察しています。今後、SB623のより詳細な作用機序の解析を含め、臨床応用に向けた研究を進めていきます。
日本で製造販売の承認申請を行った慢性期外傷性脳損傷の事業規模（薬価、ピーク時期、投与患者数、販売金額）をどのように予測しているか教えてください。
事業規模については承認との関係で現時点で回答は困難であり、薬価についても現段階で交渉途上であり、承認を受けてから決まるものであるため現時点では回答を差し控えさせて頂きますが、脳機能の再生というこれまで不可能だった分野における新薬なので、それにふさわしい薬価にしたいと考えています。
事業提携の進捗について教えてください。
事業提携は引き続き海外企業含め話し合いを継続中です。一度事業提携をするとその後長い期間にわたって影響してくることから、SB623を最速で患者様にお届けするというビジョンを共有できる企業と提携したいと考えています。
脳出血について臨床試験を行う際に、植物状態であっても臨床試験に参加できるか教えてください。
早くデータを取り、臨床試験を成功させて新薬を届けたいという観点から臨床試験ではある程度対象患者を絞る必要性があると考えています。過去の臨床試験のデザイン戦略を踏まえると、改善効果を測りやすいという点で多少は動ける方を対象とする臨床試験のデザインとなると思われますが、その後の適用範囲はまた別途の検討が可能であると考えています。
今回承認申請を行った国内の慢性期外傷性脳損傷に続くものとして、脳梗塞、脳出血の今後の展開、外傷性脳損傷の海外での臨床試験の開始予定時期について教えてください。
脳梗塞、脳出血の今後の展開については、当局と相談の上できるだけ早く開始したいと考えています。外傷性脳損傷の海外展開については米国において現在ＦＤＡと協議をしているところであり、米国以外の地域（ヨーロッパなど）については社内の限られたリソースをどう配分していくか様々なオプションを検討中です。
国内の慢性期外傷性脳損傷は臨床試験の投与完了から承認申請まで４年かかったが、今後予定している脳梗塞や脳出血ではより早く申請できるのでしょうか。
外傷性脳損傷の承認申請では製造委託先への技術移転や製造プロセスなど製品の安定供給に関する部分で時間がかかっていたが、今回その部分については基盤ができたので、今後は疾患に対しての薬の効果に関するやり取りが中心となり、より短期間で承認申請に至れると考えています。
今後の海外展開に対して国（日本）からの補助金などはあるか教えてください。
現時点では海外展開に対する補助金はないと認識していますが、内閣府を中心にバイオコミュニティを作る検討会などにアドバイザーとして参加する機会もあることから、積極的に働きかけを行っていきたいと考えています。
脳梗塞の臨床試験における追加解析で有効性が示せた複合ＦＭＭＳという指標は今後も使っていくのでしょうか、またＰＭＤＡにおいても認められている指標なのでしょうか。
上肢と下肢それぞれで運動機能の改善度合いを測る指標として非常に効果的な指標で、第三者機関を交えて論文発表した指標であり、今後の業界でのベンチマークとしても有望と考えています。
国内での慢性期外傷性脳損傷の承認申請があったことを受けて、今後のメディア戦略、マスコミへの露出や広告をどのようにしていくか教えてください。
製品が承認される前でのプロモーションはできませんが、慢性期の患者様の多くは自宅やリハビリ施設にいるので、そうした患者様にも幅広く知ってもらえるようメディアを活用していく予定です。
株価が低迷していることで今回発行したワラントの行使による資金調達が苦戦しているようですが、その他の資金調達手段についてどのようなことを検討しているか教えてください。
まず、今期首時点で手元資金残高が45億円、コミットメントラインの未行使残高が53億円に加えて現在の株価水準でもワラントで70～80億円ほど調達を予定しており、合計で170～180億円で事業を回していくことになると考えています。今回の外傷性脳損傷の承認申請により向上した企業価値を活用したライセンスアウトや、補助金なども資金調達手段の候補として総合的に検討していきます。
どういった方法で優秀な人材を確保しているか教えてください。
ストックオプションといった株式による経済的インセンティブに加え、世界初の新薬開発に携われる機会、優秀なマネジメントや社員と仕事ができる機会といった３つの要因が、人材獲得競争の激しい中で当社の優位性を保つための重要な要素であると考えています。
研究開発費の内訳と今後の見通しについて教えてください。また、黒字化の目標時期について教えてください。
2022年１月期の研究開発費49億５千万円は主に国内の慢性期外傷性脳損傷の承認申請と製造関係の費用です。2023年１月期は国内での承認に係る費用、製造費用に加えて国内での脳梗塞・脳出血の臨床試験の準備のための費用も一部含まれ、合計で40億円ほどかかる見通しです。
会社としては黒字化を目指す選択肢のほか、製品価値を上げ、ひいては企業価値の向上を目指していく選択肢もあり、それらを引き続き検討しながら最大限企業価値を上げていくために邁進していきます。
慢性期脳外傷性脳損傷フェーズ2試験(STEMTRA試験)の最終解析結果を米国神経学会2022年次総会でのプレナリーセッションで発表したことの成果を教えてください。また、同学会の発表によれば話せなかった子供が話せるようになった事例があったとのことですが、そのような顕著な改善事例について経営陣は映像を確認しているのでしょうか。そのような映像は積極的に公表していってはいかがでしょうか。
学会発表の後、今後の臨床試験への参加を希望する医師からの問い合わせを受けるなど、開発の推進に繋がる具体的な成果が上がっています。
改善事例の映像について、経営陣は見ていません。そのような映像の有無及び公表できる映像かどうかの確認、検討は進めていきます。
偽手術群において、試験開始時点から48週時点まで継続してFMMSが改善しているように見える点について、どう解釈していますか？
偽手術群におけるベースラインからのFMMSの変化量に統計学的に有意な差は無く、ばらつきの範囲内であると考えています。偽手術群全体の平均値は一見改善しているように見えますが、被験者ごとのデータにおいては、一貫した改善傾向は確認されていません。副次評価項目の48週時点までの変化においても、偽手術群では改善傾向がみられていません。一方、SB623投与群では、24週及び48週時点のFMMSにおいて、ベースラインから統計学的に有意な改善がみられており、24週時点においては偽手術群と比較して統計学的に有意な改善（主要評価項目）が確認されています。さらに、副次評価項目においても一貫した改善傾向がみられています。
用量相関性が見られていない中で、500万個を最適用量と考える妥当性を教えてください。
これまで蓄積した非臨床試験データから、SB623は、移植されたSB623自体が神経細胞に分化するわけではなく、細胞から放出されるさまざまな分子が内在性の神経幹細胞に働きかけて再生を引き起こすことで治療効果を発揮すると考ており、通常の医薬品と同様に天井効果があるのではないかと考えています。最適用量を探ることが目的の一つである本試験において、用量間で有効性の違いには統計学的に有意な差は確認されていませんが、500万個投与群において対象群と比較して最も明確な改善が確認されたことから、500万個が最適な用量であると考えています。
被験者のベースライン情報を比べると、500万個投与群は他群より受傷後経過期間が短く、年齢も若いように見えますが、これらの点が他群より高い治療効果をもたらした要因でしょうか？
本試験では、有効性に対する受傷後経過期間および年齢の明らかな影響はみられていません。有効性に影響を及ぼす患者背景の更なる解明は、今後の重要な検討課題と考えています。
当初想定していた承認申請予定時期（FY2020.1期中）から二年ほど遅れての承認申請となった理由を教えてください。
市販後の安定供給体制の構築、当局との継続的な相談、承認申請資料準備に当初の想定以上の時間がかかったことが遅延の理由です。
承認された場合に治療を受けることができる医療施設の要件及び数を教えてください。
承認条件次第になりますが、細胞調製を行う設備を持ち、脳神経外科での定位脳手術による細胞投与が可能な医療施設が治療提供施設になると考えています。SB623の上市に伴い、施設側で治療提供体制を整えるようなケースもあると考えています。治療を望む患者様のアクセスを阻害しない、適正使用推進体制の構築を進めていきます。
現在、国内慢性期外傷性脳損傷プログラムの上市に向けた活動を行っていますが、その次の展開について教えてください。
次の展開として、国内脳梗塞、脳出血プログラムの推進を計画しているところです。一方で、慢性期外傷性脳損傷プログラムの海外展開についても、試験デザインの検討等、試験開始に向けた取り組みを進めており、次の展開に柔軟に対応できるように準備をしています。
国内脳梗塞、脳出血プログラムを進める場合にも、慢性期外傷性脳損傷プログラム同様、臨床試験結果の取得から承認申請までに長い期間を要するのでしょうか。
慢性期外傷性脳損傷プログラムの承認申請に向けた取り組みでは、上記Q1のとおり、市販後の安定供給体制の構築、当局との継続的な相談、承認申請資料準備に時間を要しましたが、これらは国内脳梗塞、脳出血プログラムの適応拡大承認申請を進めるうえでの共通基盤となる部分であり、時短を可能にするものと考えています。
2023年1月期の業績予想において、研究開発費に含まれる費目及びその比率を教えてください。
主に、国内慢性期外傷性脳損傷プログラムの上市に向けた製造体制の構築、販売に向けた製品製造費用を含めています。国内脳梗塞、脳出血の開発準備費用も一部含めています。
慢性期外傷性脳損傷プログラム第2相試験の48週時の有効性評価項目において、対照群と統計学的有意差が確認できなかったとのことだが、承認取得への影響はありませんか。
当局が審査し承認を行うことについて、当社からこの影響を評価するコメントは差し控えなければなりませんが、事実として、当社はこの試験終了時（48週）までの有効性・安全性評価データを含んだ全ての臨床試験データを当局に提出し先駆け総合評価相談を終了した上で、承認申請をするに至っています。
米国神経学会 2022年次総会で予定している慢性期外傷性脳損傷プログラム第2相試験の48週データ発表の意義を教えてください。
24週時点におけるFMMS（運動機能障害）の改善を有効性主要評価項目として設計された本試験において、48週までFMMS改善の持続が認められたという点、有効性副次評価項目である運動能力、日常生活動作に係る各種評価指標において48週時において対照群に比べて改善傾向が確認されたという点及び48週までの安全性と忍容性を確認できたという点で、当社としては非常に有益なデータであると考えています。
SB623の搬送に使用する凍結容器（ドライシッパー）を、既に購入しているのは、申請がある程度見えてきたということでしょうか。
安全で安心な製品を1日でも早く患者さんにお届けできるように、様々なリスクの最小化を図りつつ、全てのプロセスを遅滞なく行えるように取り組んでいます。
このドライシッパー購入準備も、上述のひとつです。
申請準備の進捗において、懸念はないでしょうか。
社内の進捗計画通りに進んでおり、問題は生じていません。
現在は、申請に係る書類の準備を進めているという理解でよいでしょうか。
書類の準備や当局との相談をしています。
製造関連費用は申請以降減っていくのでしょうか。
現在は、主に製造開発に係る支出が費用計上されています。申請後は販売に向けた製品製造に係る支出が費用又は製品在庫として計上されます。以上から、製造関連の支出は申請後も必要になります。
国内での脳梗塞及び脳卒中プログラムの開発の進捗状況を教えてください。
これらの臨床試験の準備は開始しています。具体的な臨床試験のデザインや開発内容については、明確になり次第ご報告します。
当第2四半期末時点の現金及び預金87億円（内37億円は借入金）は、今後1年程度の資金量と考えますが、いかがでしょうか。
現金及び預金の残高と過去の支出の傾向を踏まえると、1年程度の資金量は確保できていると考えています。また、この現金及び預金の残高以外にも各銀行と締結したコミットメントラインの未使用枠45億円があります。
当第2四半期末時点の自己資本が53億円ですが、1年後に自己資本がマイナスにならないための今後の資本調達について教えてください。
純資産額や当社の中期計画に基づいてエクイティファイナンス、プロジェクトファイナンス（開発品への直接投資）、及びライセンスアウト（開発品の導出）を検討していきます。
中国のOcumension社と業務提携している網膜疾患領域について、進捗状況を教えてください。
非臨床試験について、Ocumension社と共同で開発プランを立案中です。
シンガポールに設立したサンバイオアジアの事業活動についてお聞かせください。
シンガポールはアジアから中近東までをカバーする立地にあるため、サンバイオアジアを拠点に様々な案件を取り込んで行こうと考えています。
また、薬事を含む規制が各国で刻々と変わっていきますので、そのような情報をキャッチできるようアンテナを立てて活動しています。
慢性期外傷性脳損傷（TBI）を対象としたSB623の国内製造販売承認申請について、PMDAとの協議の進捗が開示されない理由を教えてください。
PMDA（当局）との協議内容や進捗状況等には当社グループにおける技術的な極秘事項等が含まれ、機微な取り扱いが求められます。加えて、当局との協議内容を開示することは審査に支障をきたすため非開示とせざるを得ないことをご理解いただけますと幸いです。
当社はバイオベンチャーから製薬企業へと変革する過程で、それに相応しい開示方針をとっていくことを目指しております。
細胞の量産化が治験レベルでは実現しているものの産業化の体制はまだできていないと説明する2019年12月のリリースに関連して、そもそも再生細胞薬の製造には高度な技術が必要で、商業化レベルでの量産化は実現できないのではないのでしょうか。
まだ課題はありますが、量産化技術は確立しているため、当社としては可能であると考えています。現在量産されている医薬品（低分子化合物、タンパク製剤、抗体医薬、ワクチンなど）も開発当初は量産化が困難でありながら、普及に伴い、製造方法が確立された事例があります。再生細胞薬といった先端医薬品においても、現在量産されている医薬品同様、安定的に製造・供給できると確信しています。
なお、再生細胞薬のアプローチとして自家細胞と他家細胞（同種移植）がありますが、当社は20年前の創業当初より量産化を見越し、他家細胞による研究開発を進めています。
最近、SB623市販後を見据えた販売体制について積極的に言及されていますが、本当に申請できるのでしょうか？
医薬品開発の特性上100％はありませんが、SB623を一日も早く患者さんにお届けできるよう、リスクの最小化を図りつつ、開発スピードの向上に取り組んでいます。当社としては製造販売許可取得に向けた手ごたえを感じており、取得できるものと見込んでPMDAとの協議、市販後に向けた準備を進めています。
ホームページ内の患者さんやご家族向けページが「Coming Soon」となっていますが、こちらはいつ見らるようになるのでしょうか？
株式総会で頂いたご指摘を踏まえて「準備中（公開時期未定）」へ変更しました。患者さん・ご家族の皆さま、医療関係者の皆さま向けのぺージは、国内製造販売承認後に公開される予定です。
今後の資金調達については、株主価値を低下させない事業提携等を通じて調達して欲しいと思います。事業提携についての進捗状況を教えてください。
株式の希薄化（希釈化）の可能性を考慮しながら、エクイティファイナンス以外の事業提携、借入、補助金等から最適な資金調達を検討しています。
事業提携の模索は副社長の辻村を中心に実施しており、眼科領域については、OCUMENSION (HONG KONG) LIMITED社との業務提携に至っています。具体的な内容は開示できませんが、他にも交渉あるいは検討過程にある案件があります。
直近の経営成績を鑑み、製造販売承認の目途が立たないとなると企業の存続が危惧されますが、会社の存続についてどのようにお考えでしょうか。
当社としては、開発を継続することで企業価値を上げていくのが基本方針です。一方で会社存続のための資金調達手段として、株式の希薄化（希釈化）防止を常に意識しつつ、常に最適な手段を模索しています。
最近では、再生医療や遺伝子治療といった新たな治療法の開発競争が激しくなっており、世界的にみると多くの企業において研究開発費は増加傾向にあります。
開発の進捗が開示できないことはやむを得ないとしても、各ステークホルダーへの情報発信は別の問題だと思います。開示情報をもっと充実させてください。
情報発信については少しずつ充実させているものの、常に改善を図っていく必要があることも認識しています。いただいたご意見を真摯に受け止め今後の方針を検討してまいります。
株主総会参加者に対し、森社長よりメッセージをお願いします。
創業から20年を経た現在に至るまで、ステークホルダーの皆様から多くの激励や期待のお言葉をいただいていることに感謝しております。同時に、外傷性脳損傷をはじめとし、これまで画期的な治療薬のなかった様々な疾患を対象とした世界初の再生細胞薬の開発という我々の使命も日々痛感しております。全社一丸となって業務の効率化や組織の透明性向上に取り組み、SB623を必要とされている患者さんに一日も早く製品をお届けしたいと考えております。
2020年12月の第３四半期決算発表以降、SB623外傷性脳損傷プログラムについて、2021年1月期中の承認申請の遅延の公算理由や、当局との協議の内容、準備の進捗状況および承認申請時期の予定に関して開示を控えることにした理由を教えてください。
開示を控えることにした理由は、当局との協議内容や進捗状況等には、当社グループにおける技術的な極秘事項等が含まれ、機微な取り扱いが求められるためです。また、先駆け申請承認制度は企業側で申請時期を判断できるものではなく、当局とともに綿密に相談をしながら進めていくものとなります。そのため当社が不用意かつ一方的にこの状況を回答することができないという点から、開示を控えることにしました。
2021年１月期中のSB623外傷性脳損傷プログラムの国内承認申請について、遅延する公算が大きいと見込んだ理由について教えてください。
当局との継続的な相談や承認申請に必要な資料の準備などに時間を要しているためです。なお、その詳細については、上記回答のとおり、当社グループにおける技術的な極秘事項等が含まれるため、開示を控えています。また、先駆け総合評価相談に入っているかどうかについても、多くのお問い合わせを頂いていますが、当局との相談状況にあたるため開示を控えています。
2020年３月18日の決算説明会にて説明されたSB623外傷性脳損傷プログラムの国内承認申請時期変更の理由にあたる３つの解決課題（「新体制への技術移転」、「商業生産に必要な管理体制」及び「規格試験の確立」）の状況を教えてください。
「新体制への技術移転」については、概ね完了しています。また、「商業生産に必要な管理体制」及び「規格試験の確立」については、計画どおりに進捗しています。
2021年１月期中のSB623外傷性脳損傷プログラムの国内承認申請について、遅延の公算が大きいと見込んだ原因に対して、どのように対処していくのか、また、今後のプレスリリースのスケジュールを教えてください。
当局との継続的な相談や承認申請に必要な資料の準備などに時間を要していることに対処するため、充分な人員等のリソースを投下し迅速化を図っていきます。また、今後のプレスリリースのスケジュールは、申請および承認が完了次第適宜開示します。
「SB623」慢性期外傷性脳損傷プログラムの国内製造販売承認申請が遅れているなか、資金の状況について教えてください。また、来期予定している脳梗塞や脳出血の国内治験に影響はないのでしょうか。
資金については、今まで必要に応じて、補助金、銀行借り入れ及び株式発行による調達を行っており、現時点では、充分な財務基盤を維持しています。今後においても、資金が必要な際には、これらの調達方法の中から最適な方法で資金調達を行うことを考えています。
複合FMMSとはなんですか。
FMMSとはFugl-Meyer Motor Scale（FMMS）の略称であり、Fugl-Meyer Assessment（FMA）と表記されることもあります。脳卒中後に片麻痺のある患者さんの身体機能の障害の程度を臨床的に評価するたの指標で、臨床試験で広く活用されています。FMMSには、動き、上肢のサブスケール（スコア0〜66）および下肢のサブスケール（スコア0〜34）の測定項目が含まれます。
複合FMMS（Composite FMMS）とは、FMMS全項目の合計スコアだけでなく、上肢のサブスケールおよび下肢のサブスケールも個別に評価するように、FMMSに修正を加えた評価方法のことです。患者さんよっては、麻痺の部位が全身に及ぶ方もいれば、上肢や下肢に限定されている方もいます。複合FMMSは、そのような麻痺部位の違いを考慮に入れ、改善の程度や臨床的意義を正確に解釈するための評価方法と考えます。
MCIDとはなんですか。
MCIDはMinimal Clinically Important Differenceの略称で、「臨床的に重要な最小の差異」です。患者さんの臨床状態や機能、生活の質（QOL）の評価において測定された値の変化で、「有意な変化」と言える最小の変化（変化値）として定義されます。これは、患者さんの主観を評価する患者立脚型質問票（patient reported outcome；PRO）において、患者さんにおける変化が有益であると解釈できる最小の変化値という概念で、1989年にJaeschke*らによって初めて提唱されました。
MCIDの目的は実際の臨床において意味のある最小の値を知ることであるため、現在も「臨床的に意味のある差（MCID）とは何か」という研究が臨床現場で積極的に行われています。
昨今では、規制当局においても、統計的な有意差に加えて臨床的に意味のある結果を求め始めていると言われています。
＊Jaeschke R, et al: Measurement of health status. Ascertaining the minimal clinically important difference.Control Clin Trials. 1989certaining the minimal clinically important difference.Control Clin Trials. 1989
複合FMMS値の設定と解析手順について教えてください。
臨床試験で使用するエンドポイントは、通常、統計学的有意差を見ると同時に臨床的に意味がある必要があります。そのため、今回の追加解析は、慢性期脳梗塞治療における臨床的意義の観点から MCIDの値を定義し、その定義の下で改めて、SB623の有効性について解析を行いました。
なぜ複合FMMSを選択することになったのでしょうか。
患者さんの中には上肢又は下肢の一方にだけ運動障害がみられる方もおり、このような患者さんにおいては、従来の FMMS エンドポイントでは、上肢と下肢の両方の運動障害を持った患者さんと同じ改善値が期待されることになります。この点について、専門家委員会より、臨床的により適切に改善値を測るためには、患者さんの運動障害を上肢と下肢に分けて改善値を測ることが妥当であるという判断のもと、今回、上肢、下肢、（上肢と下肢の）合計スコアそれぞれでしきい値が設定された複合FMMSを選択しました。
複合FMMSはどのように導き出されたのでしょうか。
複合FMMSは、①当社から独立した第三者組織である専門家委員会（Delphi Panel：南カリフォルニア大学により召集および管理された米国の有識者パネル）、②統計学的分布によるdistribution method、③客観的な評価と患者の主観の差の関係性によるanchoring method の３つの方法を用いて導き出されました。いずれも、MCID を算定する上で古くから用いられている解析方法です。
複合FMMS設定した専門家委員会（Delphi Panel）とは、どのようなパネルなのでしょうか。
この専門委員会（Delphi panel）は米国の委員会で、当社から独立した第三者組織です。アカデミアが召集をかけ、MCID に特化しさまざまなエンドポイントを評価しています。個人名は非開示となっていますが、運動機能障害の領域で世界的に著名な先生がメンバーとして名を連ねています。そのような Expert の先生方が臨床的意義の観点で複合FMMSの決定に関与しました。
梗塞巣の大きさの程度と改善度合いは、比例関係があるのでしょうか。
当社としては、相関関係があると考えています。一般的に梗塞巣が小さいほど改善度が高いことがわかっています。一方で、梗塞巣の大きさと疾患の重症度は必ずしも相関している訳ではないと言われています。
脳梗塞で今後実施する治験は、梗塞巣サイズが一定量未満の患者を対象に行われるということでしょうか。
先ずは各国の当局と相談することになります。治験デザインの詳細については引き続き検討していきます。
SB623外傷性脳損傷プログラムの市場規模はどのくらいあるのでしょうか。
頭蓋内損傷の続発・後遺症を伴う患者数は厚労省患者調査では2,100人と推定されています。当患者調査では、調査日当日に医療機関を受療した患者の実数から病院を受診する患者数を推定しています。
一方で、頭蓋内損傷の慢性期では、有効な治療薬がないために在宅のみで過ごされている患者様も存在することが示唆されています。また、頭蓋内損傷の患者数は厚労省患者調査から41,000人と推定されています。
当社では、頭蓋内損傷の後遺症でお困りの慢性期の患者様に対して、患者会と連携しながら、新たな治療の選択肢を啓発し、患者様に貢献していきたいと考えています。
代替する治療法がない薬剤はオーファン指定されることがあり、慢性期外傷性脳損傷もその一つです。オーファン指定を受けた薬剤は医療上特に必要性が高いため、一日でも早い承認申請に向けて推進していきます。
国内のSB623脳梗塞及び脳出血プログラムの進捗や治験開始はいつ頃ですか。
現在取り組んているSB623外傷性脳損傷プログラムの国内申請を優先していきます。国内のSB623脳梗塞及び脳出血プログラムの治験については、この外傷性脳損傷プログラムの国内申請完了後に開始予定です。
2019年８月５日のプレスリリースでは流通・販売体制構築準備のため、株式会社スズケンと再生細胞薬の供給を目的とした流通に関する取引基本契約の締結をしたとのことでしたが、進捗状況はどうなっていますか。
製造出荷後から医療機関までの流通・販売体制を株式会社スズケンと構築中で、現在スケジュール通りに進行しています。
2020年10月１日にプレスリリースのあったシンガポール子会社設立の件ですが、アジアの拠点をシンガポールに持つ理由を教えてください。またシンガポールではどのような事業計画、マイルストーンを考えていますか。
現在、シンガポール子会社を、グローバルサプライチェーンのハブ及び事業開発を実施するためのアジア拠点にすることを考えています。その理由は、薬事規制において、国内の先駆け申請と類似した制度が導入予定であること、政治的に安定しており、継続的にビジネスを行う上で最適な環境にあること、税制上のメリットや政府からの豊富な支援が得られること、世界に通用する技術をもつ人材も多く、様々なグローバルファンクションリーダーとなりうる人材採用が見込めることを考慮したためです。
会社の設立はいつですか？
2013年2月です。創業は2001年2月で、米国カリフォルニア州においてSanBio, Inc.（現在、当社の米国子会社）の設立に始まります。2014年1月に、日本のサンバイオ株式会社と米国のSanBio, Inc.で親子逆転をし、現在は日本のサンバイオ株式会社が親会社です。
社名の由来は何ですか？
「ミスターバイオ」の日本語「バイオさん」を逆にして「サンバイオ」としました。社会に大きなインパクトを与えられるようなバイオを代表する会社になろうという思いを込めました。
株式が上場されたのはいつですか？
2015年4月8日です。
上場市場はどこですか？
東証マザーズ市場です。
証券コードは何番ですか？
4592です。
株式の売買単位は何株ですか？
株式の売買単位は100株単位です。
決算期はいつですか？
毎年1月31日です。
決算発表はいつですか？
決算発表は四半期ごとに行なっております。スケジュールについては、「IRカレンダー」ページをご覧ください。
株主総会はいつですか？
毎年4月下旬頃です。
株主優待はありますか？
現在予定しておりません。
配当はありますか？
現在配当は実施しておりません。
当社は、株主さまへの利益還元を重要な政策の一つと認識しており、配当につきましては、研究開発への投資に備えるための内部留保の充実を勘案して決定する方針をとっております。剰余金の配当を行う場合は、年1回期末での配当を考えており、配当の決定機関は株主総会です。また、取締役会の決議により、毎年7月31日を基準日として中間配当を行うことができる旨を定款で定めています。
現在は、会社法第461条及び会社計算規則第149条による分配可能額が存在しないため無配となっております。当面は、積極的な医薬品の研究開発を進めるために無配を予定し、利益による内部資金全額を研究開発に充当する方針です。
株式事務手続きの方法は？
株式のお手続きにつきましては、以下にご照会ください。
三菱UFJ信託銀行 証券代行部
電話 0120-232-711（フリーダイヤル）
詳細は「株式情報」ページをご覧ください。
事業内容を教えて下さい。
「サンバイオの再生医療」および「サンバイオの強み」ページをご覧下さい。
最近の業績について教えて下さい。
「財務ハイライト」ページをご覧下さい。
業績見通しについて教えて下さい。
業績見通しにつきましてはIRライブラリーの「決算短信」をご覧下さい。
個人投資家向け説明会は実施していますか？
年に1回程度、個人投資家向けに会社説明会を実施しています。過去の説明会についてはこちらからご覧いただけます。また、今後の開催については、当社ホームぺージ等でお案内させていただく予定です。
IRに関する質問は、どのような方法で問合せできますか。またどのように回答いただけますか。
IR に関するお問合せはお電話では承っておりませんが、当社ホームページのお問い合わせフォームより受け付けておりますので、こちらよりお願いいたします。お問い合わせフォームの中でもよくいただくご質問については、当社ホームページの「よくあるご質問」にて回答いたします。すべてのご質問にお答えすることは出来かねますが、公表できる内容は随時掲載してまいります。
皆さまより多数ご質問いだたいている内容を下の「よくあるご質問」にまとめています。
お問い合わせいただく前にぜひご活用ください。